近年來，世界范圍內(nèi)展開的干細胞研究正在推動著一輪新的醫(yī)學(xué)革命。干細胞及其衍生組織器官的廣泛臨床應(yīng)用，將會產(chǎn)生一種全新的臨床技術(shù)，也就是再造人體正常的甚至年輕的組織器官。現(xiàn)在，利用造血干細胞移植技術(shù)已經(jīng)逐漸成為治療白血病、各種惡性腫瘤放化療后引起的造血系統(tǒng)和免疫系統(tǒng)功能障礙等疾病的一種重要手段。

　　更令人欣喜的是，干細胞行業(yè)三大監(jiān)管政策目前已在各相關(guān)部委之間會商討論，有望最快于年內(nèi)發(fā)布正式文件。這套制度可以填補國內(nèi)干細胞產(chǎn)業(yè)監(jiān)管的空白，臨床立規(guī)將為國內(nèi)干細胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展鋪平道路。

　　“生命銀行”生生不息

　　擁有150年歷史的美國梅奧診所Mayo Clinic，在國際醫(yī)療界享有崇高的聲譽，年收入100億美元。該診所再生醫(yī)學(xué)中心主任Andre Terzic博士的最新干細胞研究成果C-Cure技術(shù)，將于近期進入中國開展三期臨床試驗，有望為心衰患者帶來治愈希望。

　　C-Cure技術(shù)包括從患者骨髓中提取干細胞，在體外利用獨有的細胞重組專利技術(shù)培養(yǎng)分化成心肌前體細胞，通過專利心導(dǎo)管將其植入心臟受損部位，實現(xiàn)心肌細胞再生，治療缺血性心力衰竭。

　　這項技術(shù)已經(jīng)香港麥迪舜醫(yī)療集團有限公司和梅奧診所共同投資進行臨床轉(zhuǎn)化，并取得了突破性進展，同步在美國和歐盟進入了Ⅲ期臨床試驗，產(chǎn)品預(yù)計將于2017年上市。

　　從發(fā)展趨勢來看，干細胞技術(shù)的魔力遠不止于心衰，它同樣將為心血管性疾病、糖尿病、早老性癡呆癥、帕金森病和骨髓受損患者帶來希望，或促使一種全新的“再生醫(yī)學(xué)”出現(xiàn)，使目前只能靠藥物維持的多種疾病患者得到根本治愈。

　　那么，什么是干細胞?干細胞在維護人類生命健康方面有哪些作用呢?據(jù)業(yè)內(nèi)專家介紹，干細胞是具有自我復(fù)制和多項分化潛能的原始細胞，是機體的起源細胞，是形成人體組織器官的祖宗細胞。

　　干細胞是一種可以直接用來治病的“材料”。目前從人體骨髓、外周血和臍血中獲得的干細胞已廣泛應(yīng)用在移植中，骨髓干細胞移植在臨床上治療惡性血液病和遺傳性疾病已開展幾十年，外周血和臍帶血干細胞移植也有10多年的歷史，實用效果明顯。

　　市場前景可期

　　“以干細胞治療為核心的再生醫(yī)學(xué)，將成為繼藥物治療、手術(shù)治療后的另一種疾病治療途徑，從而將會成為新醫(yī)學(xué)革命的核心。”中投發(fā)展投資管理有限公司總裁馮文認為，干細胞技術(shù)正處于大規(guī)模深度產(chǎn)業(yè)化的黎明階段，各種顛覆性技術(shù)陸續(xù)突破，各種產(chǎn)業(yè)化嘗試如雨后春筍。

　　馮文指出，雖然國內(nèi)外的政策環(huán)境存在著一定的差異，不過有關(guān)部門發(fā)布的《干細胞研究國家重大科學(xué)研究計劃“十二五”專項規(guī)劃》表明了支持干細胞治療研究的態(tài)度。

　　根據(jù)Visiongain提供的市場調(diào)研數(shù)據(jù)，2011年干細胞療法的市場份額達27億美元，市場主要由骨髓干細胞移植BMT構(gòu)成。同時，干細胞銀行和配套產(chǎn)品的市場份額達26億美元。預(yù)計到2016年，市場份額將達88億美元2011~2016年的年復(fù)合增長率為10.6%.

　　“我國干細胞產(chǎn)業(yè)鏈條分為上、中、下游3種不同的商業(yè)模式，產(chǎn)業(yè)鏈上的各家企業(yè)在其業(yè)務(wù)上也各有側(cè)重。”相關(guān)專業(yè)人士表示，產(chǎn)業(yè)鏈的上游主要是干細胞的采集及存儲業(yè)務(wù)、中游是干細胞技術(shù)研發(fā)、下游是干細胞移植及治療。

　　相關(guān)專業(yè)人士介紹，產(chǎn)業(yè)鏈上游企業(yè)以干細胞采集和存儲業(yè)務(wù)為主，其主要業(yè)務(wù)模式為臍帶血干細胞、臍帶間充質(zhì)干細胞、脂肪干細胞、牙齒、經(jīng)血、羊膜等干細胞物質(zhì)的采集及貯存。

　　中游企業(yè)從事干細胞增殖、干細胞制劑的研發(fā)。他們?yōu)檠邪l(fā)組織和個人提供干細胞，用于疾病的發(fā)病機制研究和新型藥物研制。這些企業(yè)以輸出干細胞治療技術(shù)為主，主要針對腦癱、脊髓損傷、視神經(jīng)發(fā)育不全、遺傳性共濟失調(diào)等神經(jīng)系統(tǒng)疾病、糖尿病以及肌營養(yǎng)不良等疑難疾病提供干細胞治療技術(shù)。

　　“除了以上基于干細胞本身形成的產(chǎn)業(yè)鏈外，由于干細胞相關(guān)技術(shù)的快速發(fā)展和應(yīng)用，干細胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展也與其他產(chǎn)業(yè)相互結(jié)合，互促發(fā)展。”相關(guān)專業(yè)人士表示，這些產(chǎn)業(yè)還包括研究試劑產(chǎn)業(yè)、基于遺傳信息的產(chǎn)業(yè)、診斷檢測試劑產(chǎn)業(yè)、生物工程材料和人造組織器官產(chǎn)業(yè)。

　　2010年年底，國家干細胞與再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)技術(shù)創(chuàng)新戰(zhàn)略聯(lián)盟成立，由國內(nèi)27家干細胞與再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的一流科研院所、知名三甲醫(yī)院、多家211工程重點高校、行業(yè)龍頭企業(yè)等作為發(fā)起單位和理事成員單位，目的是促進干細胞與再生醫(yī)學(xué)技術(shù)創(chuàng)新、成果轉(zhuǎn)化和產(chǎn)業(yè)發(fā)展。大部分產(chǎn)業(yè)化基地的相關(guān)業(yè)務(wù)涵蓋干細胞存儲、抗體和診斷試劑研發(fā)生產(chǎn)、干細胞基礎(chǔ)應(yīng)用研究以及干細胞臨床移植和治療等業(yè)務(wù)，促進干細胞相關(guān)技術(shù)及基因工程藥物科研成果向?qū)嶋H生產(chǎn)力轉(zhuǎn)化，逐步推動形成新的干細胞研究和產(chǎn)業(yè)新格局。

　　政策前景明朗

　　權(quán)威人士透露，目前干細胞臨床研究、應(yīng)用的管理制度已經(jīng)制定完成，并于2013年3月下發(fā)了征求意見稿，正式文件最快有望在今年發(fā)布。

　　這套管理制度包括《干細胞臨床試驗研究管理辦法試行》、《干細胞臨床試驗研究基地管理辦法試行》和《干細胞制劑質(zhì)量控制和臨床前研究指導(dǎo)原則試行》，三部法規(guī)分別針對干細胞臨床研究、制劑制備、研究基地管理等不同方面，對干細胞的研究和應(yīng)用進行了系統(tǒng)規(guī)范。

　　其實，中國干細胞研究發(fā)展至今，除造血干細胞治療血液疾病外，尚未有任何一家醫(yī)療機構(gòu)的干細胞治療得到監(jiān)管部門的受理或?qū)徳u。開展干細胞臨床應(yīng)用的醫(yī)院，均屬于試驗性臨床研究。在干細胞治療監(jiān)管方面，國內(nèi)缺乏專門的干細胞制劑質(zhì)量控制和臨床前研究的相關(guān)技術(shù)指南，難以正確引導(dǎo)和規(guī)范千細胞制劑的相關(guān)研發(fā)。上述三大正式文件一旦出臺，有望填補國內(nèi)在干細胞研究制備監(jiān)管領(lǐng)域長期存在的空白。

　　這套監(jiān)管制度的出臺也將使得國內(nèi)干細胞行業(yè)的亂象得以規(guī)范。相關(guān)專業(yè)人士表示，中國與美韓等國家在干細胞治療領(lǐng)域的差距主要有三點：一是我國尚未建立統(tǒng)一的質(zhì)檢標準與質(zhì)檢受理單位，因此也就不能大規(guī)模應(yīng)用;二是干細胞臨床研究與應(yīng)用的審批規(guī)程和監(jiān)管規(guī)則還沒有形成;三是一些單位作了過度的、不科學(xué)的商業(yè)炒作。目前的發(fā)展現(xiàn)狀是，我國沒有落實到位的、明確的干細胞監(jiān)督管理的責(zé)任主體，也沒有形成干細胞臨床研究與應(yīng)用的審批規(guī)程和監(jiān)控規(guī)則。

　　相關(guān)專業(yè)人士介紹，干細胞臨床應(yīng)用將從第三類醫(yī)療技術(shù)階段升級至類似于一類新藥的管理模式。其臨床研究也分三期，不過所需案例數(shù)可能減至60%左右。此外，對干細胞臨床前研究也進行了規(guī)定，包括在獲得臨床審批前，不能用于臨床治療;臨床前要進行安全性和有效性研究，完成臨床前研究才能進入臨床研究階段。

　　“三部文件的規(guī)定大大提高了干細胞研究的準入門檻�？梢哉f，通過適當設(shè)置準入門檻，把干細胞臨床試驗研究控制在一定數(shù)量范圍。這對于干細胞產(chǎn)業(yè)而言，無疑是一大利好。”馮文表示。

　　上海市東方醫(yī)院心內(nèi)專家在比利時交流干細胞臨床研究。